Autorisation de Mise sur le Marché (AMM)

Définitions

Un essai clinique est une étude scientifique réalisée sur des êtres humains qui vise à évaluer la non-toxicité, la tolérance et l’efficacité d’une méthode diagnostique, d’un traitement ou d’une stratégie thérapeutique tel qu’un médicament ou d’un dispositif médical. 

La pharmacocinétique vise à étudier l'absorption, la distribution, le métabolisme et l'excrétion (ADME) d'un composé médicamenteux. 

La pharmacodynamique vise à recenser des informations sur les effets d'un médicament sur l'organisme.

Le résumé des caractéristiques du produit (RCP) est un document destiné aux professionnels de santé qui synthétise les informations relatives aux indications thérapeutiques, aux contre-indications, aux modalités d’utilisation et aux effets indésirables d’un médicament. Il est fixé par les autorités lors de l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) ou de l’enregistrement des médicaments à base de plantes.

Conditions de prescription médicamenteuse en France

En France, les médicaments sont classés sur différentes listes en fonction de leurs conditions de prescription et de délivrance. 

Les médicaments sur liste I (cadre rouge sur la boîte) ne peuvent être délivrés que pour la durée de traitement mentionnée sur l'ordonnance. Ce sont des médicaments potentiellement toxiques et leur toxicité peut engager le pronostic vital. 

Les médicaments sur liste II (cadre vert sur la boîte) peuvent être délivrés plusieurs fois à partir de la même ordonnance pendant 12 mois, sauf indication contraire du prescripteur. Ce sont des médicaments potentiellement dangereux et leur toxicité n’engage pas le pronostic vital. 

Les médicaments appartenant aux listes I et II sont des médicaments délivrés uniquement sur ordonnance, et doivent donc être prescrits par un professionnel de santé (médecin, sage-femme, dentiste).

Deux autres listes existent également et regroupent les médicaments stupéfiants soumis à des restrictions plus strictes et les médicaments psychotropes. 

Les médicaments à prescription restreinte sont les médicaments réservés à l’usage hospitalier, ou nécessitant une prescription initiale hospitalière, une compétence particulière ou une surveillance particulière. 

Les médicaments non listés qui sont en vente libre et disponibles sans ordonnance. 

Définitions

L’Autorisation de mise sur le marché (AMM) est l’autorisation de commercialisation d’un médicament après l’évaluation de son rapport bénéfice-risque qui est délivré par l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) ou l’EMA (European medicine agency). Le libellé d’une AMM comporte les éléments suivants : les indications thérapeutiques, les modalités d’administrations (doses, posologie, durée de traitement, etc.), les précautions d ’emploi et les contre-indications.

L’Autorisation temporaire d’utilisation (ATU) est spécifique pour certains médicaments (étrangers le plus souvent, et qui paraissent indispensables à la prise en charge de maladies graves sans alternatives) peuvent être disponibles à titre provisoire avant l’AMM grâce à une ATU délivrée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Il existe 2 types d’ATU : les ATU de cohorte qui concernent des groupes de malades pour lesquels elles sont délivrées dans l'attente de l'octroi d'une AMM. Les ATU sont délivrées par l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) à la demande du laboratoire exploitant. Elles concernent des médicaments dont la sécurité et l'efficacité sont fortement présumées au vu des résultats d'essais thérapeutiques réalisés en vue de l'autorisation de mise sur le marché. Lorsqu'un médicament bénéficie d'une ATU de cohorte, tous les patients répondant à l'indication de l'ATU y ont accès, de même que les ATU nominatives qui sont adressées à l'ANSM par le responsable de la pharmacie hospitalière. Elles sont délivrées sous la responsabilité d'un médecin pour un seul malade désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale. Sont concernés des médicaments qui sont susceptibles de présenter un bénéfice important pour le patient, lorsque des conséquences graves pour ce patient sont fortement probables en l'état des thérapeutiques disponibles. La sécurité et l'efficacité de ce médicament doivent être fortement présumées en l'état des connaissances scientifiques. Le patient, ou son représentant, doit être informé de l'absence d'alternative thérapeutique, des risques encourus, des contraintes et du bénéfice susceptible d'être apporté par ce médicament.

Rôles de l’ANSM

Tout médicament ou molécule nécessite plusieurs années de travaux de recherche avec des tests précliniques et des essais cliniques et de développement industriel. Ces essais cliniques nécessitent obligatoirement l’autorisation de l’ANSM.

La délivrance d’une AMM est fondée sur l’examen de la balance bénéfice/risque du produit, et plus précisément sur l’examen de(s) :

• La démonstration de son efficacité au regard :

1. Des indications visées, c’est-à-dire la (ou les) maladie(s) ciblées par le médicament,
2. Du profil des patients auxquels il est destiné,
3. De la posologie recommandée (dose, durée de traitement).

• Effets indésirables prévisibles liés à son utilisation et leur fréquence, recueillis au moment des essais non cliniques et cliniques ;
• La qualité chimique, biologique ou microbiologique du médicament (substance active et produit fini) ainsi que la qualité des procédés de fabrication.

Dans les pays de l’Union européenne, il existe 4 procédures permettant d’obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) : 3 procédures européennes et 1 procédure nationale.

Il existe 4 types de procédures d’AMM en fonction du lieu :

La procédure de mise sur le marché, limitées au territoire national

Elle concerne les médicaments pour lesquels la commercialisation n’est envisagée que dans un seul État membre de l’Union européenne. L’AMM est alors évaluée et octroyée par l’autorité compétente de cet État et elle n’est valable que dans cet État. En France, l’ANSM délivre donc les AMM pour les médicaments autorisés selon la procédure nationale ainsi que pour les médicaments issus des procédures européennes décentralisées et de reconnaissance mutuelle.

Les 3 procédures européennes de demande d’AMM

• Procédure centralisée qui concerne les médicaments destinés à tous les États membres. L’AMM est délivrée par la Commission européenne et est valable pour l’ensemble des États membres, mais le laboratoire peut faire le choix de ne commercialiser son médicament que dans un certain nombre de pays. La Commission européenne (Bruxelles) prend les décisions d’AMM centralisées sur propositions du CHMP (Committee for human medicinal products – Comité pour les médicaments à usage humain) qui rend un avis favorable ou non. La procédure est obligatoire pour certaines classes de médicaments tels que celles des médicaments de thérapie innovante, les médicaments issus des biotechnologies, les médicaments innovants contenant une nouvelle substance active et ceux permettant de traiter certaines affections comme le VIH, le cancer, les maladies neurodégénératives, le diabète, les maladies auto-immunes et les maladies virales ainsi que pour les médicaments orphelins indiqués dans le traitement des maladies rares.
  
  
• Procédure décentralisée qui s’applique pour les médicaments encore non autorisés dans l’Union européenne destinés à au moins deux États membres. Dans ce cas, l’industriel demande à un État membre d’agir en tant qu’État de référence parmi les États au sein desquels il souhaite autoriser son médicament. L’AMM octroyée par l'État de référence est valable dans tous les États membres concernés.
  
  
• Procédure de reconnaissance mutuelle qui concerne les médicaments ayant déjà obtenu une AMM dans un des États membres de l’Union européenne selon une procédure nationale. Le laboratoire désigne les nouveaux pays dans lesquels il souhaite commercialiser son médicament. L’État référent, qui a octroyé l’AMM existante, pilote la procédure. Les AMM sont délivrées par les autorités compétentes des États membres concernés. L’AMM octroyée est valable dans tous les États membres concernés. Depuis le 1^er janvier 1998, cette procédure est obligatoire pour tout médicament ayant déjà une AMM et qui est destiné à être mis sur le marché dans plus d’un État membre.