La conception d’un médicament : de la clinique à l'AMM

Les découvertes des molécules d’intérêt peuvent se faire grâce à des données empiriques, en étudiant la pathologie, par modélisation, mais aussi par hasard voire par erreur.

Phase I : ce sont les essais sur la tolérance de la molécule : pendant cette phase, on délimite les doses tolérées par l’organisme humain. L’étude se réalise chez les sujets sains, sur de petits effectifs. Le consentement doit être libre et éclairé. L’étude est à dose unique croissante, puis doses multiples. Données pharmacodynamiques collectées.

Phase II : c’est la relation dose-effet : étudiée sur un petit nombre de patients (centaine de patients). Deux groupes sont constitués : le groupe avec la substance active et le groupe avec le placebo.

Phase III : c’est l’étude de l’efficacité sur une population donnée ou à grande échelle impliquant des milliers de patients. Cette recherche peut cibler une population particulière ou l’ensemble de la population.

Phase IV : ce sont les étapes de pharmacovigilance et de pharmaco-épidémiologie après commercialisation.

La demande de mise sur le marché peut être nationale (ANSM : Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) ou européenne (EMA : European Medicines Agency).

Une commission de transparence étudie l’ensemble des données.

Le médicament a une exclusivité de 20 ans à partir de la date du dépôt du brevet. Au-delà de ce temps, des médicaments génériques contenant le même principe actif peuvent être commercialisés.

Une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) peut être accordée pour des médicaments particuliers (ATU nominative ou ATU de cohorte quand il n’y a pas d’alternative thérapeutique, pour les maladies graves ou rares).

Les caractéristiques du produit se nomment RCP.

Le prix des médicaments est fixé d’abord par la commission de transparence de l’HAS et enfin par le Comité Économique des Produits de la Santé (CEPS) et le taux de remboursement est calculé par l’Assurance maladie.