La recherche clinique en France

Principaux types de recherche

Dans la recherche, il y a 3 domaines de recherche : la recherche fondamentale, la recherche clinique et la recherche en sciences humaines et sociales.

Définition de la recherche fondamentale

La recherche fondamentale consiste en des travaux de recherche expérimentaux ou théoriques entrepris dans le but d'acquérir de nouvelles connaissances sur les fondements des phénomènes et des faits observables, sans envisager une application ou une utilisation spécifique à court terme. Elle s’initie par la formulation de questions ou d’hypothèses (théories) auxquelles doivent répondre l’expérience et l’observation. C’est une méthode scientifique qui alterne des phases de théorie, prédiction, expérience et observation pour aboutir à une découverte scientifique qui va, à son tour, conduire à la définition de l’énonciation d’une nouvelle théorie (et donc de nouveaux cycles). Il existe plusieurs types de recherches fondamentales :

• La recherche descriptive qui consiste à décrire en détails un phénomène sans s’intéresser à son mode de mécanisme ;
• La recherche explicative qui vient en réponse aux questions du « pourquoi » et du « comment », en se focalisant sur l’explication de phénomènes connus et observables ;
• La recherche exploratoire qui aborde des phénomènes pas ou peu connus.

Définition de la recherche en sciences humaines et sociales

La recherche en sciences humaines et sociales vise à développer la connaissance scientifique des phénomènes humains. Elle s’appuie sur la méthodologie scientifique et est souvent descriptive, puis interprétative selon les écoles, et éventuellement prospective et programmatique. Il existe deux types de méthodes de recherche utilisées en sciences sociales qui sont l'approche quantitative et l'approche qualitative.

L’approche quantitative repose sur la collecte et le croisement d'informations et de faits qui peuvent être quantifiés et mesurés ou de faits sociaux qui peuvent être convertis en chiffres, statistiques et données graphiques. Elle va faire mesurer des opinions à travers une enquête, un questionnaire ou bien la mesure du comportement par l'observation et la collecte d'informations enregistrées.

L’approche qualitative s'appuie sur des entretiens ou des observations sur le terrain naturel de la vie sociale quotidienne. Elle fait appel à quatre méthodes de base pour collecter des informations qui sont l’entretien individuel, l’entretien de groupe (focus groupe), l’observation et l’analyse de documents.

Définition de la recherche clinique

La recherche clinique correspond aux études scientifiques réalisées sur la personne humaine, en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales

But

La recherche clinique vise à améliorer les connaissances médicales concernant les pathologies, pour améliorer leur prise en charge diagnostique et le traitement délivré aux patients.

Évolution du cadre réglementaire

Le cadre réglementaire dans la recherche clinique a été initié en 1947 avec le Code de Nuremberg, puis en 1964 par les principes éthiques de la déclaration d’Helsinki ; en 2001 la directive européenne sur la conduite des essais cliniques ; en 2006 les Bonnes Pratiques Cliniques (BPC) ; 1988, 2004, 2006 la loi Huriet (Protection des Personnes et aux recherches biomédicales - CPP) ; 1978, 2004 la loi Informatique et Libertés à l’égard des traitements de données à caractère personnel. (CNIL).

En 2016, sera promulguée la Loi Jardé qui classifie les recherches dites interventionnelles et non interventionnelles impliquant la personne humaine (RIPH), en fonction de leurs niveaux de risque et du degré d’intervention pour les participants. Les RIPH sont des recherches organisées et pratiquées sur l’être humain en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales et qui visent à évaluer (article R.1121-1 du CSP) les mécanismes de fonctionnement de l’organisme humain, normal ou pathologique ; l’efficacité et la sécurité de la réalisation d’actes ou de l’utilisation ou de l’administration de produits dans un but de diagnostic, de traitement ou de prévention d’états pathologiques. L’entrée en vigueur, le 25 mai 2018, du Règlement Général sur la Protection des Données (RGPD) pour les recherches cliniques impliquant un traitement informatisé de données personnelles, est venu également cadrer la recherche clinique.

Concernant les médicaments, le nouveau Règlement européen 536/2014 (Clinical Trial Regulation, CTR) est entré en vigueur après le 31 janvier 2022. Il impose une nouvelle méthodologie pour la réalisation d'essais cliniques de médicaments dans l'Union européenne (UE).

Catégories de recherche clinique

Il existe quatre catégories de recherche impliquant la personne humaine (article L.1121-1 du CSP) :

• Catégorie 1 (RIPH-1) : les recherches interventionnelles qui comportent une intervention sur la personne non justifiée par sa prise en charge habituelle ;
• Catégorie 2 (RIPH-2) : les recherches interventionnelles qui ne comportent que des risques et des contraintes minimes, dont la liste est fixée par un arrêté du 12 avril 2018 ;
• Catégorie 3 (RIPH-3) : les recherches non interventionnelles qui ne comportent, pour les participants, aucun risque ni contrainte, dont la liste est également fixée par un arrêté du 12 avril 2018 ;
• Autre catégorie dite « non-RIPH » concernant les recherches qui, bien qu’organisées et pratiquées sur des personnes saines ou malades n’ont pas pour finalité celles mentionnées au I de l’article R.1121-1 du CSP et qui ne nécessitent pas la collecte d’informations supplémentaires par rapport à la prise en charge standard des patients et ne sont utilisées que des données collectées dans le cadre du soin habituel ou lors d’une recherche antérieure ou issues de bases de données existantes ; sont des expérimentations en sciences humaines et sociales dans le domaine de la santé ; visent à évaluer des produits cosmétiques ; consistent en des enquêtes de satisfaction du consommateur pour des produits cosmétiques ou alimentaires, ou des enquêtes de satisfaction auprès des patients ; visent à évaluer des modalités d’exercice des professionnels de santé ou des pratiques d’enseignement dans le domaine de la santé.

Information et consentement des personnes

L’information des personnes quant aux finalités de la recherche à laquelle il leur est proposé de participer est un pré-requis à tout type de recherche, qu’elle soit de catégorie 1, 2 ou 3. Toutefois, le consentement de la personne qui se prête à la recherche n’est exigé que dans le cadre des RIPH1 et 2 (à l’exception de certaines recherches dont les exigences méthodologiques ne sont pas compatibles avec le recueil du consentement, type « recherches par grappe »), tandis que seule la non-opposition au traitement informatisé des données personnelles doit être recherchée pour les RIPH3.

Développement du médicament

Dans le cadre du développement du médicament, il y a plusieurs phases d’essais :

• Essai Phase 1 dont le but est de déterminer l’ordre de grandeur des doses tolérées et de déterminer les caractéristiques pharmacocinétiques chez l’homme ;
• Essai Phase 2 dont le but est d’analyser la relation dose-effet, la relation dose/effet du produit sur petit nombre de patients, déterminer les paramètres pharmacocinétiques chez les patients ;
• Essai Phase 3 dont le but est de démontrer la preuve de l’intérêt d’un médicament expérimental (nouvelle substance active, avant AMM) chez le malade, d’établir une comparaison au placebo ou traitement de référence ;
• Essai Phase 4 dont le but est de réaliser après AMM en dehors du développement de nouvelles indications, les objectifs, de préciser le maniement du médicament, la faisabilité sur des terrains particuliers, en association avec d’autres médicaments, de comparer son activité à d’autres médicaments dans la même indication, d’affiner sa posologie.